Οι υπεύθυνοι του Εθνικού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) αποφάσισαν τον χαρακτηρισμός ενός φαρμάκου ως "ορφανού" για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης. Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του ΕΜΑ, αυτό σημαίνει ότι ο παρασκευαστής παρασκευαστής θα λάβει επιστημονική και κανονιστική υποστήριξη από τον EMA για να προωθήσει το φάρμακό του στο στάδιο όπου μπορεί να υποβάλει αίτηση για άδεια κυκλοφορίας. Ο χαρακτηρισμός ως ορφανού δεν σημαίνει ότι το φάρμακο είναι διαθέσιμο ή έχει εγκριθεί για χρήση. Όλα τα φάρμακα, συμπεριλαμβανομένων των φαρμάκων που έχουν χαρακτηριστεί ορφανά, πρέπει να έχουν λάβει άδεια κυκλοφορίας πριν από την κυκλοφορία τους στην αγορά και τη διάθεσή τους σε ασθενείς στην ΕΕ. Κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του φαρμάκου, οι γιατροί ενδέχεται να είναι σε θέση να εγγράψουν ασθενείς σε κλινικές δοκιμές που διερευνούν το φάρμακο. Το φάρμακο, γνωστό και ως MT-7117, ενεργοποιεί έναν υποδοχέα που ονομάζεται υποδοχέας μελανοκορτίνης-1...